新闻稿

中国上海，美国旧金山和马萨诸塞州剑桥，2021年11月11日——再鼎医药有限公司（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股票代码：9688），一家以患者为中心的、处于商业化阶段的创新型全球生物制药公司，今日宣布efgartigimod用于原发免疫性血小板减少症（ITP）患者治疗的全球注册性3期研究ADVANCE-SC，已完成大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）首例患者给药。ADVANCE-SC研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期临床研究，旨在评估efgartigimod皮下注射制剂在约156例原发免疫性血小板减少症成人患者中的疗效和安全性。

此前的2期临床研究显示[1]，使用不同剂量的efgartigimod治疗，均可观察到不同类型的（新诊断、持续性和慢性）原发免疫性血小板减少症患者血小板计数出现具有临床意义的提升，这一临床效果与免疫球蛋白G（IgG）水平的降低密切相关。这些数据很好的展现了efgartigimod在这种难以治疗的疾病中的能力。Efgartigimod有望以一种新的方式治疗原发免疫性血小板减少症，通过消除疾病的源头（自身抗体）恢复患者血小板水平，靶向性治疗疾病。此外，efgartigimod耐受性良好，这可能与其独特的结构和与FcRn受体的结合特点有关。

免疫性血小板减少症是一种罕见的慢性出血性疾病，血小板数量减少可导致出血风险增加和瘀伤，影响生活质量。在原发免疫性血小板减少症中，免疫系统产生自身抗体（IgG），这些抗体会破坏血小板并影响血小板生成。虽然免疫性血小板减少症可能不伴随临床症状，但仍有患者经常报告轻微出血事件。一部分患者会出现包括颅内出血在内的严重出血事件。

参考资料：

[1] A Newland et al. Phase 2 study of efgartigimod, a novel FcRn antagonist, in adult patients with primary immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2020;95:178–187

原发免疫性血小板减少症在中国

据估计，大中华区约有12万原发免疫性血小板减少症患者。目前的一线治疗选择是糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。然而，仍然存在对糖皮质激素的副作用和IVIg治疗可及性问题的担忧。二线治疗方案主要包括促血小板生成药物、利妥昔单抗和脾切除术。尽管已有这些具有不同作用机制的治疗方法，ITP仍然是一类慢性疾病，许多患者会对治疗产生耐药性，且具有复发倾向。针对原发免疫性血小板减少症的新型治疗方案仍存在巨大的需求。

关于Efgartigimod

Efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在通过与新生儿Fc受体结合并阻断免疫球蛋白G（IgG）再循环来减少致病性IgG抗体。Efgartigimod正在几种已知由致病性IgG抗体驱动的自身免疫性疾病中进行了探索研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤水疱疾病。此类疾病包括重症肌无力（MG）、寻常型天疱疮和落叶型天疱疮（PV和PF）、免疫性血小板减少症（ITP）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、大疱性类天疱疮和特发性炎症性肌病。

关于再鼎医药

再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股票代码：9688）是一家以患者为中心的、处于商业化阶段的创新型全球生物制药公司，致力于通过创新疗法的开发和商业化解决肿瘤、自身免疫、感染性疾病和中枢神经系统领域未被满足的医疗需求。为达到这一目标，公司经验丰富的团队已与全球领先的生物制药公司建立了战略合作，打造起由创新的已上市和候选产品组成的丰富的产品管线。再鼎医药已建立起具有强大药物研发和转化研究能力的内部团队，正在打造拥有国际知识产权的候选药物管线。我们的愿景是成为一家领先的全球生物制药公司，研发、生产并销售创新产品，为促进全世界人类的健康福祉而努力。

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